Σημαντική ιατρική βελτίωση παρουσίασε 47χρονη ασθενής με τρία σοβαρά αυτοάνοσα νοσήματα, μετά την εφαρμογή πρωτοποριακής κυτταρικής θεραπείας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Έρλανγκεν στη Γερμανία.
Η γυναίκα, η οποία είχε υποβληθεί χωρίς επιτυχία σε εννέα διαφορετικές θεραπείες και απαιτούσε συχνές μεταγγίσεις αίματος καθώς και συνεχή αντιπηκτική αγωγή, εμφάνισε θεαματική κλινική βελτίωση μέσα σε λίγες εβδομάδες από τη χορήγηση της θεραπείας.
Σύμφωνα με τους θεράποντες ιατρούς, και τα τρία αυτοάνοσα νοσήματα παρουσίασαν ταυτόχρονη ύφεση, εξέλιξη που χαρακτηρίζεται ιδιαίτερα σπάνια. Η ασθενής παραμένει για διάστημα άνω των 14 μηνών χωρίς ανάγκη περαιτέρω θεραπείας, έχοντας επιστρέψει σε σχεδόν φυσιολογική καθημερινότητα.
Η βασική της πάθηση ήταν η αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή νόσος κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Παράλληλα, έπασχε από ανοσολογική θρομβοπενία και αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο, δύο διαταραχές που σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο αιμορραγιών και θρομβώσεων.
Μετά την εξάντληση των διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών, οι γιατροί κατέφυγαν σε θεραπεία CAR-T, μια προηγμένη κυτταρική προσέγγιση που χρησιμοποιείται κυρίως στην ογκολογία. Η μέθοδος περιλαμβάνει τη συλλογή και εργαστηριακή τροποποίηση Τ-λεμφοκυττάρων του ίδιου του ασθενούς, ώστε να στοχεύουν και να καταστρέφουν συγκεκριμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού.
Στην προκειμένη περίπτωση, τα τροποποιημένα κύτταρα στόχευσαν τα Β-λεμφοκύτταρα που εκφράζουν την πρωτεΐνη CD19, οδηγώντας στην εξάλειψή τους. Η τελευταία μετάγγιση της ασθενούς πραγματοποιήθηκε μόλις μία εβδομάδα μετά τη θεραπεία, ενώ δύο εβδομάδες αργότερα η ίδια είχε ήδη επανέλθει σε βασικές καθημερινές δραστηριότητες.
Κατά τους επόμενους μήνες, τα Β-λεμφοκύτταρα επανεμφανίστηκαν, ωστόσο, σύμφωνα με τους ερευνητές, φαίνεται πλέον να λειτουργούν φυσιολογικά, γεγονός που υποδηλώνει πιθανή «επαναρρύθμιση» του ανοσοποιητικού συστήματος. Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική επιθεώρηση Med.
Παρά τη θετική πορεία, οι ειδικοί επισημαίνουν ότι η ασθενής εξακολουθεί να εμφανίζει ορισμένες εργαστηριακές αποκλίσεις, οι οποίες αποδίδονται σε προηγούμενες επιβαρυντικές θεραπείες.
Τονίζεται τέλος ότι, αν και τα ευρήματα κρίνονται ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, απαιτείται περαιτέρω έρευνα και μεγαλύτερες κλινικές μελέτες για να αξιολογηθεί η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της μεθόδου σε ευρύτερους πληθυσμούς ασθενών.
